Der amerikanische Lizenzpartner von Roche, Sarepta, hat von der Gesundheitsbehörde FDA die Zulassung für seine Gentherapie Elevidys in den USA erhalten. Diese wird zur Behandlung von erblich bedingtem Muskelschwund Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) eingesetzt. Der Schweizer Pharmakonzern Roche hält die Vermarktungsrechte für Elevidys ausserhalb der USA.
Zugelassen wurde Elevidys für die Behandlung von pädiatrischen Patienten im Alter von 4 bis 5 Jahren mit Duchenne und mit einer bestätigten Mutation des DMD-Gens, wie Mitteilungen von Sarepta sowie der FDA vom Donnerstag zu entnehmen ist. Elevidys sei die erste und einzige Gentherapie, die für Duchenne zugelassen sei.
Bei Duchenne handelt es sich um eine fortschreitende, degenerative Krankheit, die Kindern die Muskelfunktion raubt. Die Symptome beginnen typischerweise in der Kindheit, oft im Alter von 3 bis 6 Jahren. Betroffen sind vor allem Jungen, in seltenen Fällen auch Mädchen. Laut FDA ist einer von 3300 Jungen von dieser Störung betroffen.
Roche hatte 2019 mit Sarepta einen Lizenzvertrag abgeschlossen und dabei die Rechte für den Vertrieb des DMD-Medikaments ausserhalb der USA erhalten. Roche bezahlte damals eine Summe von 750 Millionen Dollar in Cash sowie 400 Millionen Dollar in Wertpapieren. Zudem sagte der Schweizer Konzern Sarepta Meilensteinzahlungen von bis zu 1,7 Milliarden Dollar sowie Lizenzgebühren auf den Umsatz zu.
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