Ученые из Первого МГМУ им. Сеченова Минздрава России разработали геннотерапевтический препарат на основе вирусных векторов для лечения синдрома Ашера. Об этом «Газете.Ru» рассказали в Сеченовском Университете.
Синдром Ашера – генетическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующим снижением слуха и зрения. Сначала у человека ослабевает зрение при слабом освещении, он утрачивает способность ориентироваться в сумерках, затем теряется периферическое зрение. Заболевание продолжает прогрессировать и постепенно приводит к полной слепоте. Лекарства, которое бы останавливало этот процесс, пока нет ни в России, ни в мире.
Развитие дегенерации сетчатки при синдроме Ашера связано с мутацией определенного гена. Благодаря вирусным векторам разработанное лекарство доставляет в клетки сетчатки копию гена, «сломанного» при синдроме Ашера, и тем самым, останавливает развитие заболевания. «Наша лаборатория занимается разработкой и испытанием геннотерапевтических препаратов на основе вирусных векторов. В качестве вирусных векторов мы используем безопасные для человека аденоассоциированные вирусы. Они не размножаются в организме и не вызывают заболевание, а являются лишь системой доставки генетического материала в клетки», — рассказал «Газете.Ru» заведующий лабораторией Александр Малоголовкин.
Исследователи уже отработали технологию получения вирусных векторов, их очистки и концентрирования, а также создали уникальную генетическую конструкцию и «упаковали» ее в вирусные векторы. Разработку протестировали в лабораторных условиях на клеточной культуре пигментного эпителия сетчатки. Результат показал возможность доставки и работоспособность доставляемой копии гена в клетки.
«Наш геннотерапевтический препарат не вернет зрение пациентам, которые уже его утратили. Наша цель – разработать лекарство, которое будет замедлять развитие слепоты при синдроме Ашера. Мы надеемся, что перспективность такого лечения еще и в том, что оно сможет полностью остановить потерю зрения у тех, у кого пока нет проявлений этого генетического заболевания.
United States Latest News, United States Headlines
Similar News:You can also read news stories similar to this one that we have collected from other news sources.
Российские ученые создали защиту от водородной коррозии для энергоустановок - Газета.Ru | НовостиУченые Пермского национального исследовательского политехнического университета (ПНИПУ) изучили влияние водородной коррозии на жаропрочные сплавы. Исследование поможет повысить эффективность эксплуатации оборудования, работающего на обогащенном водородом топливе. Об этом «Газете.Ru»...
Read more »
Ученые разработали препарат от усталости, связанной с онкологическими заболеваниямиУченые из Йельского онкологического центра в США разработали препарат, который снимает чувство усталости, связанное с онкологическими заболеваниями. Лекарство способствует возвращению бодрости, не снижая эффективность химиотерапии. Об этом сообщает EurekAlert.
Read more »
Создана нейросеть для поиска дефектов при производстве солнечных батарей - Газета.Ru | НовостиСпециалисты Санкт-Петербургского государственного электротехнического университета «ЛЭТИ» разработали нейросеть, определяющая дефекты при производстве элементов для солнечных батарей. Об этом «Газете.Ru» рассказали в ЛЭТИ.
Read more »
Точность достигает 100%: российские учёные разработали новую методику прогноза риска невынашивания беременностиРоссийские учёные разработали новую эффективную методику прогнозирования риска невынашивания на ранней стадии беременности при обострении цитомегаловирусной инфекции. Носителями цитомегаловируса могут быть многие, и возбудитель активизируется при ослаблении иммунитета. У беременных инфекция способна стимулировать преждевременную выработку гормонов, отвечающих за родовые процессы, — это приводит к выкидышам. Авторы работы создали формулу, которая позволяет точно определять степень риска такого исхода беременности на основании двух показателей анализа крови.
Read more »
Макрон назвал французских лауреатов Нобелевской премии по физике гордостью страныПрезидент страны отметил, что ученые дали 'новые инструменты для изучения электронов внутри атомов и молекул'
Read more »
Большинство россиян тратят время по утрам на тщательный подбор образаПримерно половина россиян считают себя стильными и хотят выделяться на фоне других людей, показало совместное исследование аналитического центра ювелирного бренда SOKOLOV и агентства A2:Research, с результатами которого ознакомилась «Газета.Ru».
Read more »