Как исследование на грибах показало перспективность известного препарата против генетических патологий
Ученые впервые установили, как совместное применение противомалярийного препарата мефлохина и определенных антибиотиков восстанавливает биосинтез белка в мутировавших клетках. Свое исследование они провели на грибах, однако если данные подтвердятся в исследовании человеческого материала, это будет прорывом в лечении редких болезней.
Полученные данные потенциально позволят разработать лекарственные препараты, необходимые для пациентов, которые страдают от наследственных заболеваний, например мышечной дистрофии Дюшенна . Эксперты назвали исследование очень перспективным. Оно открывает новый путь — лечить генетические болезни не редактированием ДНК, а более мягким вмешательством, влияя на то, как клетка «читает» уже имеющийся код. Подробнее — в материале «Известий». Как организм строит белкиУченые из Казанского федерального университета с коллегами исследовали, как противомалярийный препарат мефлохин влияет на работу клеточных структур в организме, отвечающих за сборку белка. Как пояснили специалисты, ДНК — это молекула, хранящая информацию о структуре всех белков в организме. А при синтезе определенного белка в клетке с фрагмента ДНК копируется молекула РНК. Образовавшуюся последовательность нуклеотидов считывает рибосома.Фото: Константин Усачев Чтобы рибосома не останавливалась и продолжала правильный синтез белка, потенциально можно использовать антибиотики аминогликозиды. Авторы исследования впервые определили, как меняется структура рибосом в клетках грибов в присутствии противомалярийного препарата мефлохина этих веществ. Для этого исследователи использовали криоэлектронную микроскопию — вариант электронной микроскопии, при котором образцы изучаются при низких температурах, — а также рентгеновскую кристаллографию. Это метод, который позволяет установить трехмерную структуру соединений по тому, как их кристаллы рассеивают рентгеновские лучи.Фото: Константин Усачев Оказалось, что мефлохин вызывает поворот фрагментов рибосомы относительно друг друга, тем самым усиливая действие аминогликозидов, что позволяет структуре продолжить синтез белка. — Мы разработали новый метод кристаллизации рибосом дрожжеподобных грибов Candida albicans, который позволяет увидеть малые молекулы в активных центрах рибосомы, что ранее было трудно осуществить методом криоэлектронной микроскопии. Добавив к ней данные рентгеновской кристаллографии, мы смогли увидеть в 3D с атомарным разрешением, как меняется структура рибосомы при связывании с различными молекулами. Мы с коллегами продолжаем изучать структуры рибосом из различных организмов, чтобы более полно понимать основы протекания биохимических процессов внутри клетки, — рассказал «Известиям» участник проекта, доктор физико-математических наук, профессор кафедры медицинской физики КФУ Константин Усачев. Фенотипа того: ученые повысят точность диагностики сердечной недостаточности Как новый метод позволит лучше прогнозировать и лечить опасное заболевание Полученные данные позволят разработать лекарственные препараты, взаимодействующие с рибосомами и запускающие дальнейший синтез белка в клетках пациентов, которые страдают от наследственных заболеваний, связанных с нарушением синтеза белка. Лекарство от мышечной дистрофии ДюшеннаНаш организм работает благодаря белкам — именно они выполняют почти все функции в клетках. Но, чтобы создать белок, клетке нужно прочитать «рецепт» из ДНК и собрать молекулу по инструкции. Этим занимается специальная клеточная машинка — рибосома. Она, словно сборочный конвейер, считывает код и собирает из аминокислот сложные белковые структуры. Без этой работы не было бы ни мышц, ни кожи, ни гормонов, пояснил «Известиям» эксперт НТИ «Хелснет», ученый-биолог, основатель биомедтех-стартапов BioAlg Corp. и OncoUnite Дмитрий Чебанов. Фото: ИЗВЕСТИЯ/Эдуард Корниенко — Ученые обнаружили: если добавить к аминогликозидным антибиотикам противомалярийный препарат мефлохин, рибосома может «перешагнуть» через эту ошибку и продолжить сборку. То есть буквально проигнорировать ложный сигнал «стоп» и достроить полноценный белок. Это похоже на ситуацию, когда на производстве бракованная инструкция велит прекратить работу, но опытный мастер понимает, что это ошибка, и достраивает изделие до конца. Ранее для такого эффекта требовались большие дозы антибиотиков, что вредно для организма, — отметил ученый. Исследование открывает новый путь — лечить генетические болезни не редактированием ДНК, а более мягким вмешательством, влияя на то, как клетка «читает» уже имеющийся код. Это дешевле, проще и потенциально безопаснее, подчеркнул Дмитрий Чебанов. Заразительный с мехом: птичий грипп у кошек угрожает миру новой пандемией Насколько высока вероятность появления очередного опасного для людей штамма Исследование дает надежду на разработку нового подхода к лечению МДД и других наследственных заболеваний, обусловленных преждевременными стоп-кодонами, рассказала «Известиям» врач-генетик, научный сотрудник отдела орфанных болезней и профилактики инвалидизирующих заболеваний НИИ педиатрии и охраны здоровья детей НКЦ № 2 ФГБНУ «РНЦХ им. академика Б.В. Петровского» Вероника Попова. — Пока оно проведено на клетках грибов, но если аналогичный эффект подтвердится на человеческих клетках, это откроет путь к клиническим испытаниям. Потребуются дополнительные исследования на животных моделях МДД . Если дальнейшие испытания подтвердят эффективность и безопасность комбинации мефлохина и аминогликозидов, это может стать новым вариантом терапии не только МДД, но и других болезней, вызванных нонсенс-мутациями. Однако на разработку и внедрение такого препарата потребуется не менее 5–10 лет, — рассказала специалист. Фото: Global Look Press/Dr. Wilfried Bahnmüller Мышечная дистрофия Дюшенна — врожденное, неуклонно прогрессирующее генетическое заболевание, приводящее к потере способности ходить к 10–12 годам и заканчивающееся смертью от сердечно-легочной недостаточности на третьем десятилетии. — В России диагностировано около 1,3 тыс. детей с МДД. Сегодня в мире есть препараты, способные изменить траекторию заболевания и значительно улучшить качество и продолжительность жизни пациентов. Эта терапия подходит пациентам с определенными мутациями, — отметили в пресс-службе «Р-Фарм». Результаты исследования, поддержанного грантом Российского научного фонда , опубликованы в журнале Proceedings of the National Academy of Sciences.
United States Latest News, United States Headlines
Similar News:You can also read news stories similar to this one that we have collected from other news sources.
Алкоголизм предложили лечить препаратом от кожных болезнейJCI Insight: лекарство от псориаза снижает тягу к алкоголю
Read more »
Найден способ остановить развитие болезни ПаркинсонаSciAdv: редактирование РНК поможет остановить развитие болезни Паркинсона
Read more »
Жить здорово! Выпуск от 07.05.2025В выпуске: пересадка лица, вакцина от рака, лекарство от болезни Бехтерева; новое лекарство от рака крови.
Read more »
Найдена новая скрытая причина развития болезни АльцгеймераCell: подавление активности гена PHGDH защищает от болезни Альцгеймера
Read more »
Перечислены болезни лечившегося молитвами 135-килограммового подростка из МосквыУ 135-килограмового подростка из Москвы, которого мать предпочитала лечить молитвами, выявили проблемы с сердцем. Болезни россиянина перечислила Baza в Telegram
Read more »
Лекарство от малярии поможет лечить редкие геномные болезниУченые из Казанского (Приволжского) федерального университета с коллегами исследовали, как противомалярийный препарат мефлохин влияет на работу клеточных структур в организме, отвечающих за сборку белка.
Read more »